Өнчин мансууруулах бодис судлах, хөгжүүлэх талаар ямар бодолтой байна
Өнчин эм гэж юу вэ? Өнчин эмийн тухай хууль гэж юу вэ? Эдгээр эмүүдийг судлах, хөгжүүлэх нь яагаад чухал болох, ямар саад бэрхшээл байдаг вэ?
Өдрийн мансууруулах бодис гэж юу вэ? - Тодорхойлолт
Өвчний мансууруулах бодис бол эмийн ашиг олохын тулд компаний дутагдалтай байдлаас шалтгаалан эмийн (эм) үйлдвэрлэгдээгүй хэвээр байна. Ихэнхдээ мансууруулах бодисыг үйлдвэрлэхэд шаардагдах судалгаа шинжилгээ, боловсруулалтыг хэмжихэд мансууруулах бодис худалдан авахад харьцангуй цөөхөн хүмүүс байгаа нь хараахан ашиггүй байдаг.
Энгийнээр хэлбэл, өнчин эмүүд нь компаниуд их хэмжээний мөнгө олохыг хүсдэггүй, оронд нь мөнгө олох мансууруулах бодисын хүчин чармайлтыг чиглүүлдэг юм.
Зарим мансууруулах бодис нь "өнчин мансууруулах бодис"
Эм (эм) болон биотехнологийн компаниуд байнга эмийн эмчилгээг эмчилж, шинэ эм боловсруулах, шинэ эмийг зах зээл дээр тогтмол явуулдаг. Нөгөөтэйгүүр ховор тохиолддог өвчин , эмгэгийн зовиуртай хүмүүс өвчнийхөө эмийн шинжилгээний нэг адил анхаарал тавьдаггүй. Энэ нь тэдний тоо цөөхөн тул эдгээр ховор өвчнийг эмчлэх шинэ эмийн зах зээлийг (түгээмэл "өнчин эм" гэж нэрлэдэг) бага байдаг.
АНУ-д 200,000-аас цөөн хүн амтай буюу 10,000 гаруй иргэнд 5-аас цөөн тохиолддог. АНУ-ын засгийн газар, Европын Холбооны зохицуулах агентлагууд энэхүү эмийн бэлдмэлийн ялгааг багасгах алхмуудыг хийсэн
Өнчин эмийн үйлдвэрлэлийг хөгжүүлэх урамшуулал
АНУ-д ховор тохиолдох эм хангалттай эм байгаагүй бөгөөд эмийн компаниуд ховор тохиолддог эмийг хөгжүүлэхэд санхүүгийн алдагдалд хүргэхийг хүлээн зөвшөөрч, АНУ-ын Конгресс 1983 онд Өдрийн мансууруулах бодисын тухай хуулийг баталсан.
АНУ-ын өнчин бүтээгдэхүүнийг хөгжүүлэх алба
АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA) нь Америкийн Нэгдсэн Улсад зах зээл дээрх эмийн аюулгүй байдал, үр дүнтэй байдлыг хангах үүрэгтэй.
FDA нь өнчин эмийн бүтээгдэхүүнийг хөгжүүлэх (OOPD) төвийг байгуулж, өнчин эмийг (ховор өвчний үеийн эмчилгээний бусад бүтээгдэхүүн) хөгжүүлэхэд дэмжлэг үзүүлсэн.
Өнчин эмийг бусад эмүүдтэй адилаар FDA-ээс маркетинг хийхээр батлахаас өмнө судалгаа шинжилгээ, клиник туршилтаар аюулгүй, үр дүнтэй байх ёстой.
1983 оны АНУ-ын Өтгөн мансууруулах бодисын тухай хууль
Өнчин эмийн хууль нь ховор өвчтэй хүмүүсийн жижиг захуудад мансууруулах бодис (болон бусад эмийн бүтээгдэхүүн) үйлдвэрлэх компаниудыг өдөөх урамшууллыг санал болгодог (АНУ-д, ховор өвчний 47 хувь нь 25000-аас бага хүн амд нөлөөлдөг). Эдгээр урамшуулал нь:
- Судалгаанд хамрагдсан татварын татварын кредит (өнөөгийн зардлын 50 хүртэл хувь) нь өнчин мансууруулах бодисыг боловсруулдаг.
- Мансууруулах эм борлуулалтанд зориулж 7 жилийн монополийн баталгаагаар эмийн зах зээлд FDA маркетинг хийх зөвшөөрөл авдаг. Энэ нь зөвхөн эмийн зөвшөөрөгдсөн хэрэглээнд хамаарна. Өөр өөр хэрэглээний програмыг FDA баталж болох бөгөөд тэрхүү хэрэглээнд зориулж маркетингийн эрхтэй байх болно.
- Мансууруулах эмийн зөвшөөрөл авах өргөдөл, FDA бүтээгдэхүүний жилийн хураамжийг чөлөөлөх.
Өдрийн мансууруулах бодисын тухай хуулийг хэрэгжүүлэхээс өмнө ховор өвчний эмчилгээнд цөөн тооны өнчирсөн эм олгож байсан.
Уг хуулиар 200 гаруй өнчин мансууруулах бодисыг АНУ-ын зах зээлд борлуулахаар баталсан байна
АНУ-ын Эмийн сан дахь мансууруулах эмийн тухай хуулийн үр нөлөө
1983 онд өнчин мансууруулах бодисын тухай хууль батлагдсанаас хойш олон төрлийн эмийг хөгжүүлэх үүрэг хүлээсэн. 2012 он гэхэд энэ процессоор зөвшөөрөгдсөн дор хаяж 378 эм байсан бөгөөд тоо нь өссөөр байна.
Өвчний мансууруулах эмийн тухай хуультай холбоотойгоор хэрэглэх эмийн жишээ
Батлагдсан эмийн дотор дараахь зүйлс орно:
- Адреноцортикотропийн даавар (ACTH) -ийг нялхасын спазмыг эмчлэхэд хэрэглэнэ
- Huntington-ийн өвчинд тохиолддог ходоодыг эмчлэхэд Тетрабценин
- Гликогений агууламжийн эмгэг, Помпены өвчинд зориулсан фермент солих эмчилгээ
Өнчин мансууруулах бодисын олон улсын судалгаа ба хөгжил
АНУ-ын Конгрессийн нэгэн адил Европын холбооны (ЕХ) засгийн газар өнчин эмийг хөгжүүлэх, хөгжүүлэх хэрэгцээ шаардлагыг хүлээн зөвшөөрсөн.
Өнчин эмийн бүтээгдэхүүний хороо
1995 онд байгуулагдсан Европын Эмийн Хүрээлэн (ЕХЭШХ) нь ЕХ-ны зах зээл дээрх эмийн аюулгүй байдал, үр дүнтэй байдлыг хангах үүрэгтэй. Энэ нь ЕХ-ны 25 гишүүн орны эрдэм шинжилгээний нөөцийг нэгтгэж байна. 2000 онд ЕХ-нд өнчин эмийг хөгжүүлэх ажлыг хянахын тулд өнчин эмийн бүтээгдэхүүний хороо (COMP) байгуулагдсан.
Өнчин эмийн бүтээгдэхүүнийг зохицуулах журам
Европын Зөвлөлөөс дамждаг өнчин эмийн бүтээгдэхүүнийг зохицуулах журам нь ЕХ-нд өнчин эмийн (болон ховор эмэнд зориулсан бусад эм) бүтээгдэхүүнийг хөгжүүлэх урамшууллыг олгодог. Үүнд:
- Маркетингийн баталгааны үйл явцтай холбоотой хураамжийг чөлөөлөх.
- Манай компаний мансууруулах эм борлуулалтанд мансууруулах эмийн борлуулалтанд 10 жилийн монополь баталгаатай байх. Энэ нь зөвхөн эмийн зөвшөөрөгдсөн хэрэглээнд хамаарна.
- Олон нийтэд зориулсан маркетингийн зөвшөөрөл - ЕХ-ны бүх гишүүн орнуудад олгодог маркетингийн эрх мэдлийн төвлөрсөн журам.
- Протоколын туслалцаа нь мансууруулах бодисыг боловсруулахад шаардагдах төрөл бүрийн тест, эмнэлзүйн туршилтуудын талаар мансууруулах бодисын компаниудад шинжлэх ухааны зөвлөгөө өгөх гэсэн утгатай.
Өнчин эмийн бүтээгдэхүүний тухай дүрэм нь ЕХ-д АНУ-ын өнчин мансууруулах бодисын тухай хуультай адил үр нөлөөтэй байсан бөгөөд ховор тохиолдох өвчний улмаас өнжсөн мансууруулах бодисыг хөгжүүлэх, борлуулах ажлыг ихээхэн нэмэгдүүлсэн.
Өдрийн мансууруулах бодисын тухай хуулийн үндсэн дээр
Тухайн үеийн ховор өвчний эмчилгээ, нөгөө талаас тогтвортой байдлын талаархи асуултууд нь өнчин эмийн хуультай холбоотой маргаантай асуудал гарч ирдэг. Гэсэн хэдий ч АНУ, Европын аль алинд эдгээр үйлдлүүд нь ховор тохиолддог олон тооны өвчний талаархи мэдлэгийг дээшлүүлсэн бөгөөд энэ нь хоёулаа тохиолддог зүйл биш юм.
Эх сурвалж:
Малчин, M. Өнчин эмийн тухай хуулийн зорилго юу вэ? . PLoS анагаах ухаан . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., болон R. Griggs нар. Нэн ховор амьсгалын эмгэгийн эмгэгийн талаархи өнчин бүтээгдэхүүнийг тодорхойлох боломжгүй. Мэдрэлийн оношлогоо . 2012. 72 (4): 481-490.
АНУ-ын Хүнс ба Эмийн Захиргаа. Өнчин бүтээгдэхүүнийг боловсруулах: эм, биологийн бүтээгдэхүүн. 05/02/16 шинэчлэгдсэн. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesondonditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm