Бид одоо бие махбодоо дахин боловсруулж чадна
FDA нь анагаах ухааны анализ дээр анх удаагаа генийн эмчилгээний эмчилгээг зөвшөөрсөн. Шинэ эмчилгээ - Kymriah (tisagenlecleucel) - T-эсүүд нь лейкеми өөрчлөгдсөн.
Kymriah батламж нь бусад төрлийн генийн эмчилгээг зөвшөөрч, хорт хавдар болон бусад ноцтой өвчинтэй тэмцэж, зохиомол арга хэрэгслээр дамжуулан бие махбодийг нөхөн сэргээхэд ашигладаг.
Гар дээр суурилсан генийн эмчилгээ
Гар эсийн генийн эмчилгээ нь шинэ генетикийн материалыг тодорхой эсийн популяцид нэвтрүүлэх практикийг хэлдэг бөгөөд дараа нь эдгээр өөрчлөгдсөн эсүүдийг биед дахин нэвтрүүлэхийг хэлдэг. Бие махбодид эдгээр шинэ эсүүд хорт хавдар болон бусад ноцтой өвчинтэй тэмцэхэд тусалдаг уургуудийг бий болгож чаддаг.
Кимриа нь генетикийн өөрчлөгдсөн Т эсүүд-лимфоцит буюу цагаан эсийн гарал үүсэл-бие махбодид нэвтэрч ордог. Эдгээр өөрчлөгдсөн Т эсүүдэд лейкемийн эсүүдийг таньж, довтолно.
Генийн эмчилгээ нь химийн эмчилгээ хийхэд тохиромжтой байдаг тул генийн эмчилгээ бага хортой байдаг. Хими эмчилгээ нь бүхэл бие махбодид нөлөөлж, биеийн бүх гаж нөлөө үзүүлдэг. Гар эсийн генийн эмчилгээнд дахин инженерчлэгдсэн эсүүдийг орон нутагт тарааж, хавдрын эсрэг тэмцэнэ.
Генийн эмчилгээний хэлбэр болохоос гадна Kymriah нь дархлааны эмчилгээний бодис юм. Immunotherapy нь дархлааны тогтолцооны хүчийг өвчин эмчлэхэд хүргэдэг.
Кимриа тайлбарлав
Техникийн хувьд Novartis-ийн Kymriah нь B-эсийн цочмог лимфобластын лейкеми буюу дахин боловсруулсан буюу эмчилгээнд тэсвэртэй (өөрөөр хэлбэл, эмчилгээнд тэсвэртэй) ашигладаг туршилтын chimeric antigen receptor (CAR) Т эсийн эмчилгээ юм.
Кимриа бол дархлал эмчилгээний тусгай хэлбэр бөгөөд өвчтөний өөрийн Т эсүүдийг анх цуглуулж дараа нь үйлдвэрлэлийн төвд илгээдэг.
Т эсүүд нь leukapharesis хэмээх процедурыг ашиглана.
Үйлдвэрлэлийн төвд эдгээр Т эсүүд нь CAR илэрхийлэлд зориулсан кодыг өөрчилдөг. Эдгээр өөрчлөгдсөн эсийг өвчтөнд буцааж өгнө. Бие махбодийн дараа CAR нь лейкеми эсийн гадаргуу дээр байрладаг CD19 нэртэй антигенийг илрүүлж, эдгээр хорт хавдар эсүүдийг алж байна. Цусан дахь нэг удаа эдгээр өөрчлөгдсөн Т эсүүд хоёр, гурван долоо хоногийн дотор хорт хавдрыг арилгахын тулд өргөжүүлж өргөжүүлнэ.
FDA-ийн шинжээчид Kymriah клиник туршилтыг нэг үе шатанд нэг удаа батлав. Үүнд 63 хүүхэд, өсвөр насныхан, залуу насанд хүрэгчид, эсвэл B-эсийн цочмог лимфобластын лейкеми бүхий эмчилгээ хийлгэсэн эмчилгээг нэг тун авч байжээ. Эдгээр оролцогчдын 83 хувь нь гурван сарын дараа уучлагдсан. Түүнээс гадна, 75 хувь нь 6 сарын дараа өвдөхгүй хэвээр байна. Хамгийн гол нь Kymriah нь FDA-аас Priority Review болон Breakthrough Therapy гэсэн нэрээр олгогдсон байдаг.
Цочмог лимфобластын лейкеми нь ясны чөмөг, цусны хорт хавдар юм. Энэ нь биеийг хэвийн бус лимфоцит үүсгэдэг. Эдгээр хэвийн бус цусны эсүүд нь ясны чөмөг дэх цусны эсийн цусан хангамжийг хурдан гаргаж байна. Бидний цусны эсүүд амьд үлдэх хэрэгтэй.
Цусны ердийн эсийн тоо эрс багасч, үхэлд хүргэж болно.
Ахмад насанд хүрэгчид бүгдийг хөгжүүлэх боломжтой боловч гол төлөв хүүхдүүдийн өвчин юм. Эмчилгээний үр дүнд нийт хүүхдийн 90 орчим хувь нь эмчилгээ хийлгэж байна. Кимриа 25-аас доош насны өвчтөнд хэрэглэхийг зөвшөөрсөн ба дахин эмчилж, хорт хавдартай болох нь эмчилгээнд тэсвэртэй байдаг.
Кимриагийн тухай асуудал
Моноклональ эсрэгбие эмчилгээний аливаа хэлбэрийн сөрөг тал нь цитокины сулрал, цитокины шуурга гэж нэрлэгддэг. Китокинууд нь жижиг эсүүдээр нууцлагдсан жижиг уураг бөгөөд бусад эсүүдэд нөлөөлдөг.
Ихэнх хүмүүст цитокины сул хам шинжийн шинж тэмдэг нь хөнгөн буюу дунд зэрэг бөгөөд амархан эмчилдэг. Эдгээр шинж тэмдгүүд нь:
- цусны даралт бага байна
- ядрах
- тахикарди
- Толгой өвдөх
- халууралт
- дотор муухайрах
- жихүүцэх
- тууралт
- зураастай хоолой
- амьсгалахад хүндрэлтэй
Гэсэн хэдий ч, ALL-тэй адил цусны хорт хавдартай өвчтөнүүд нь цитокины шуурганаас болж амь насанд аюултай шинж тэмдэг илэрдэг. Энэ шалтгаанаар цитокины шуурга шиг ноцтой хүндрэлийг даван туулах чадвартай мэргэжилтэн бэлтгэхийн тулд өндөр нягтралтай төвүүдэд инкубац хийх шаардлагатай.
Эцэст нь хэлэхэд Кимриа 500,000 орчим долларын үнэтэй байх болно. Гэсэн хэдий ч Kymriah-тай харьцуулахад ясны чөмөг шилжүүлэн суулгах мэс заслаас хямд төсөр байдаг бөгөөд үүнийг ихэвчлэн лейкемийн эмчилгээнд хэрэглэдэг.
Үг нь
БУЦБ-ыг арилгах, эсвэл буцаах нь үхлийн өвчин юм. Кимриагийн зөвшөөрлөөр АНУ-д эмчилгээ үйлчилгээ үзүүлээгүй үлдсэн хэдэн зуун залуусын найдварыг өгч байна. Энэ нь эмнэлзүйн туршилтанд үр дүнтэй болохыг баталсан. Гэсэн хэдий ч эмнэлзүйн туршилтууд үргэлжлэх хугацаа хязгаарлагдмал байсан бөгөөд Кимриа насан туршийн нөхөн үржихийг өдөөж чадах эсэхийг харах боломжтой хэвээр байна.
Удаан хугацааны туршид FDA-ийн зөвшөөрлөөр анх удаа анагаах ухаанд эмчилгээ хийлгэх хэлбэрийг анх удаа хэрэглэж байна: бидний хорт хавдар болон бусад үхлийн өвчинтэй тэмцэхэд манай эсүүдийг дахин програмчлах боломжтой нас юм.
Эх сурвалж:
> Breslin S. Cytokine-release syndrome: тойм болон сувиллын үр дагавар. Онкологийн сувилахуйн клиник сэтгүүл. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel ЛеУемемигийн CAR T эмчилгээг OK. Хавдар судлал. 2017 оны 7-р сарын 27.
> FDA Мэдээ мэдээлэл. FDA зөвшөөрөл нь АНУ-д анхны генийн эмчилгээг авчирдаг. 2017 оны 8-р сарын 30-нд.
> Өндөр KA. Клиникийн анагаах ухааны генийн эмчилгээ. In: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Жеймссон Ж, Лоскалзо Ж. Харрисонын дотоодын анагаах ухааны зарчмууд, 19e Нью-Йорк, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Цагаан эсийн эмгэг. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Хазардогийн Гереатрын Анагаах Ухаан ба Геронтологи, 7e Нью Йорк, Нью Йорк: МакГрав-Хилл.