Lorenzo Odone-ийн урам зоригтой ALD эмчилгээний талаар мэдэж аваарай
Лорензогийн тос нь хүүхэд тархины adrenoleukodystrophy (ALD) , ховор, ихэвчлэн үхэлд хүргэдэг сөнөн мөхлөгт эмгэгийн эмгэг юм. Олон жилийн туршид энэхүү эмчилгээг шинжлэх ухааны судалгаа, Myelin Project, 1992 оны Лорензо газрын тос зэрэг киноны ачаар хүлээн зөвшөөрсөн .
Adrenoleukodystrophy (ALD) -ийн танилцуулга
Adrenoleukukodystrophy (ALD) нь генетик өвчин бөгөөд урт гинжит өөх тосны хүчлийг үүсгэдэг бөгөөд энэ нь тархин дахь мэдрэлийн эсүүдээс хамгаалах миелиныг устгадаг.
Эдгээр хамгаалах бүрхэвчгүй бол сохрох, дүлийрэх, хурцдах, булчингийн хяналт алдагдах, доройтох зэрэг шинж тэмдгүүд илэрч болно.
ALD-ийн шинж тэмдгүүд нь дөрөв ба арван насныханд тохиолддог. Өвчин нь хурдан урагшилж, шинж тэмдэг илэрч эхлэхээсээ 2-5 жилийн дотор үхэлд хүргэдэг. ALD-ийн удамшил нь X хромосомоор дамждаг тул хамгийн хүнд хэлбэр нь зөвхөн хөвгүүдэд нөлөөлдөг. Адреналь булчирхай нь мөн тохиолддог 90% -ийг Addison-ийн өвчин гэж нэрлэдэг.
Лорензо газрын тос гэж юу вэ?
The Myelin Project-ийн дагуу Lorenzo-ийн тос нь rapeseed oil болон olive oil-ээс олборлосон исэлдсэн хүчил ба oleic acid-ийн хослолыг хослуулсан 4-н хосолсон хослол юм. Газрын тосны эмчилгээ нь ALD-тэй шинж тэмдэггүй эрчүүдэд эхэлж эсвэл шинж тэмдэг хараахан харагдахгүй байгаа эрчүүдийг эхэлж байвал урт гинжин хэлхээний тосны хүчлийг өдөр бүр залгихад хүргэдэг бөгөөд энэ нь өвчний эхлэх хугацааг удаашруулж болох юм.
Гэсэн хэдий ч, газрын тос нь өвчний явцыг зогсоож, гэмтсэн миелиныг засч залруулах эсвэл засч залруулахгүй гэдгийг харуулж чадаагүй байна. ALD-ийн хувьд хамгийн сайн эмчилгээ бол ясны чөмөг шилжүүлэн суулгаж байхад шинж тэмдэггүй байдаг. Гэсэн хэдий ч, ясны чөмөг шилжүүлэн суулгах нь залуу өвчтөнүүдэд халдвар, татгалзах эрсдлээс болж маш их эрсдэлтэй байдаг.
Эмчилгээ хийлгэсэн хүн
Энэ эмчилгээ нь "Лоренцогийн тос" гэж нэрлэгддэг Лорензо Одсон, ALD-тэй эцэг эх, Майкла, Аугусто нар 1984 оноос хойш Лорензо нь түүний оношийг тавиад удалгүй алга болсон гэдгийг хүлээн зөвшөөрөхөөс татгалзжээ. Эрчимтэй судалгаа, тэсвэр тэвчээр Лорензогийн эцэг эх нь газрын тосыг хөгжүүлэхэд тусалсан.
Лорензо нь хөгжлийнхөө үеэс эхлэн өдөр бүр газрын тосыг авсны дараа эцэст нь 20 жилийн туршид эмч нарын таамаглалыг ойшоодог. Тэрбээр уушгины хатгалгааны хүндрэлээс 30 нас хүрснийхээ дараа нэг өдөр нас баржээ. Гэр бүлийн түүхийг 1992 оны киноны Лоранзо- Оффис, Сюзан Сарандон, Ник Нолит нар тоглосон.
Лорензо газрын тосны нөөц боломж
Лорензогийн тос одоогоор эмийн туршилт гэж үзсээр байгаа тул клиник туршилтанд хамрагдаж буй АНУ-д байгаа өвчтөнүүдэд одоо л боломжтой байдаг. АНУ-ын Хүнс, мансууруулах бодисын захиргаа (FDA) -ын газрын тосыг зах зээлд борлуулахыг зөвшөөрөөгүй байна. Зарим даатгал нь туршилтын эмчилгээний зардлыг нөхөж чадна гэжээ. Энэ тосыг Британи улсын Croda International болон SHS International компаниар үйлдвэрлэдэг. SHS International нь газрын тосны дэлхийн дистрибьютер юм.
Нэмэлт унших материалуудтай холбогдох материалууд
ALD, Lorenzo Odone болон бусад ховор генийн эмгэгийн талаар илүү ихийг мэдэхийг хүсч байна уу?
Дэлгэрэнгүй мэдээллийг эндээс үзнэ үү:
- ALD болон Лорензо Одсон нарын тухай
- Эрэгтэйд нөлөөлж буй генетик өвчин
Эх сурвалж:
"Лорензо газрын тосны тухай мэдээлэл". Миелин төсөл. 2009 оны 2 дугаар сарын 13