Хавдар судлалын эмчилгээ нь хорт хавдартай хүмүүст ямар ач холбогдолтой вэ?

Эмнэлгүүдийн эмийг хэрхэн мансууруулах бодис хэрэглэх вэ?

Хорт хавдартай өвчтөнүүдэд мансууруулах бодис хэрэглэж байгаа энэрэнгүй байдал гэж юу вэ? Эдгээр асуултуудын талаар бодоорой:

Хэрэв танд зөвхөн нэг эмчилгээ байгаа бол танд туслах боломжтой юу? Хэрэв клиник туршилтын элсэлтийн шаардлагыг биелүүлэхгүй бол яах вэ? Хэрвээ та FDA-ээс зөвшөөрөөгүй ирээдүйтэй эмчилгээ хийхээс бусад бүх эмчилгээгээ алдаагүй бол яах уу?

Энэ тохиолдолд FDA нь нөөцлөлтийн төлөвлөгөөтэй байна. Үүнийг энэрэн мэхлэх хэрэглээг чөлөөлөх, эсвэл судалгаанд хамрагдсан мансууруулах бодисын хандалтыг өргөжүүлж байна.

"Энэрэн нигүүлсэхүйн хэрэглээ" гэсэн утга санаа, зорилго юу вэ?

Энэрлийн мансууруулах бодисын хэрэглээ гэдэг нь хангалттай эмчилгээ хийх өөр хувилбар байхгүй тохиолдолд эмчилгээний эмнэлзүйн туршилтаас гадуур судалгааны эм (туршилтын эм) эсвэл эмнэлгийн төхөөрөмжийг (нэг удаа FDA-ээр батлаагүй) хэрэглэдэг. FDA-ийн зөвшөөрөл авахаас өмнө судлаж буй эмийг АНУ-д зарж борлуулж болохгүй.

Мөрдөн шинжилгээний шинэ эм гэж юу вэ (IND)? - Эмнэлзүйн туршилт, FDA-ийн зөвшөөрлийн үйл явцыг хянах

Энэрэнгүй мансууруулах бодисын хэрэглээний талаар хэлэлцэхээс өмнө шинэ эм, процедурыг боловсруулж, эцэст нь FDA-ийн батламжлах процессыг олон нийт ашиглахад татгалзах буюу батлахад тусалж чадна. Энэ хэлэлцүүлэгт зориулж би эмийг дангаар нь хязгаарлах болно.

Судлаачдын эхний алхмаар боломжтой эмийг үнэлэх үед хүний ​​бус судалгаанууд багтдаг. Энэ нөхцөлд байгаа шинэ эмийг лабораторийн тавган дээр бий болсон хорт хавдрын эсүүд эсвэл хулганууд гэх мэт бусад амьтдад туршиж үздэг. Эдгээр судалгаа хангалттай дүүрэн гэж тооцогдоход хүний ​​сорилыг эмнэлзүйн туршилтаар 3 үе шаттайгаар явуулна.

Клиникийн анагаах ухааны 1-р үе шатыг цөөн тооны хүмүүс дээр хийдэг бөгөөд "эмийг аюулгүй гэж үздэг үү?" Гэсэн асуултад хариулахад зориулагдсан. Хоёрдугаар шатны туршилт нь дараагийн алхам бөгөөд "эмчилгээ хийдэг үү?" Гэсэн асуултад хариулахад зориулагдсан. FDA батлахаас өмнө (эсвэл татгалзах) өмнөх үе шатанд клиник туршилт 3-р үе шат, асуултанд хариулахын тулд ажилласан туршилтууд: "Эмчилгээ нь стандарт баталгаатай эмчилгээ, эсвэл гаж нөлөө багатай уу?"

Энэ хувилбарын тусламжтай энэрэн нигүүлсэхүйн хэрэглээ нь FDA-ийн батламжаас өмнө клиникийн судалгаануудын аль нэг шатанд явагдаж буй эмийг хэрэглэх явдал юм. Гэхдээ клиникийн туршилтанд оролцсон хүн биш юм.

Зарим нэг эмийг энэрэн нигүүлсэхүйд хэрэглэж болох уу?

Судалгааны шинэ эмийг (ЭН) үр дүнтэй байж болох хорт хавдартай өвчтөнд уг эмийг судалж байгаа идэвхтэй эмнэлзүйн туршилтад хамрагдах боломжтой . Энэ нь судалгаанд хамрагдсан мансууруулах бодисын үр шимийг хүртэж болох зарим хүмүүс тухайн эмнэлзүйн туршилтанд нас, өмнөх эмчилгээ, гүйцэтгэлийн байдал, бусад нөхцлөөс шалтгаалан хамрагдах тусгай шалгуурт нийцэхгүй байж болно гэжээ. Энэ тохиолдолд 2 шалгуурыг хангасан байх ёстой:

• Ноцтой өвчнийг оношлох, хянах, эмчлэхэд хангалттай эмчилгээ хийх шаардлагагүй, мөн

• Судалгаанд хамрагдсан эмийн хүний ​​(эсвэл процедур) өвчтөнд учирч болзошгүй эрсдэл нь өвчний магадлалаас хамаагүй өндөр байж болохгүй.

Мерден байцаах эмэнд хандах хандлагыг хэрхэн нэмэгдуулэх вэ?

Хэрэв та FDA-ийн баримт бичгийг уншвал та өргөжүүлсэн хандалт, энэрэнгүй хэрэглээний хооронд ямар ялгаа байна, эсвэл хоорондоо харилцан солигддог хэрэглээний хооронд ямар ялгаа байгаа бол гэж гайхаж магадгүй юм. Хариулт нь өргөтгөсөн хандалтын 3 түвшин байдаг бөгөөд эхний хүнийг өвчтөнүүд. Эдгээр түвшинд:

• Судалгаанд хамрагдсан өвчтөнд шинжилгээний эм хэрэглэх
• Завсрын хэмжээтэй өвчтөний популяци (100 хүртэл) ба

• Өвчтөний том бүлгүүд (100-аас дээш)

Хавдрын шинжилгээнд зориулж ганцаарчлан авах шаардлага

Иргэд хандах хандалтыг хангахын тулд дараахь шаардлагыг хангасан байх ёстой:

• Мансууруулах бодис (эсвэл мэс засал) нь ноцтой өвчний оношлогоо, хяналт, эмчилгээнд зориулагдсан байх ёстой.
• Өвчтөн тухайн эмийн клиник туршилтанд оролцох эрхгүй байх ёстой.
• FDA нь мансууруулах бодисын хэрэглээний клиникийн туршилтуудын аль ч үе шатанд энэрэн нигүүлсэнгүй хэрэглээний хөнгөлөлтийг хориглох ёстой.
• Өвчтөнд хангалттай боломжит хувилбар эсвэл харьцуулах боломжтой эмчилгээ байх ёсгүй, эсвэл өвчтөн эдгээр эмчилгээг тэсвэрлэх чадваргүй байх ёстой.
• Өвчтөн нь хорт хавдар оношлогдох ёстой бөгөөд судалгаанд хамрагдсан мансууруулах бодисын үйл ажиллагааг харуулсан байна. Өөрөөр хэлбэл, FDA нь тухайн өвчтөнд түүний хэрэглээг зөвтгөх аюулгүй бөгөөд үр дүнтэй гэдгийг хангалттай нотолгоо бий болгох ёстой.
• Өвчтөн ихэвчлэн стандарт эмчилгээ хийлгэх ёстой бөгөөд энэ нь амжилтанд хүрэхгүй.
• Эмчилгээ нь ноцтой буюу амь насанд аюултай нөхцөл байдалд ашиглагдах бөгөөд туршилтын эмчилгээний эрсдэл нь эмчилгээ хийлгэхгүй байх эрсдлээс хамаагүй илүү байдаг. Өөрөөр хэлбэл, туршилтын эмчилгээ нь нас барах эрсдэлээс ялимгүй бага гэж үздэг.
• Эмийн бэлдмэлийг авах нь эмч, өвчтөний идэвхтэй оролцоо юм
• Эмч нь эмийг удирдаж, эмчилгээг хянах боломжтой байх ёстой
• Мансууруулах бодисыг компанийг эмчлэхээр тохиролцох ёстой эм нь (FDA нь тухайн компанийг мансууруулах бодисоор өгөх боломжгүй). Хэрэв эм нь эмийн төлбөрийг хүсч байгаа бол өвчтөнд энэ төлбөрийг хийх ёстой.
• FDA нь өргөдлийг хүлээн авсны дараа энэрэнгүй хэрэглээний хөнгөлөлтийг зөвшөөрөх эсэхийг шийдвэрлэнэ. Энэ нь 2009 оны дүгнэлтээс хойш эмчилгээний шинэ хэрэглээг хүлээн зөвшөөрсөн тохиолдолд ихэнхи тохиолдолд FDA-ийг хүлээн зөвшөөрсөн байдаг .

Өрсөлдөөнт эмийн хэрэглээний процесс

Энэрэнгүй ашиглах хоёр төрлийн програм байдаг. Үүнд:

• Онцгой байдлын үед хэрэглэх - Онцгой байдлын үед хүсэлтийг утсаар (эсвэл бусад төрлийн түргэн тусламжийн хэлбэрээр) хийж болох ба FDA-ийн албан ёсны ажилтан эмчилгээг эхлэхийн тулд утсаар зөвшөөрөл өгч болно. Эмч эмч энэ эмийг ашиглахын тулд FDA-ийн амаар зөвшөөрсний дараа 15 хоногийн дотор энэхүү контактаар эмчийн бичгээр мэдэгдэнэ. (Хэрэв гарч болзошгүй нөхцөл байдалд судалгаа шинжилгээний үнэлгээний зөвлөл (IRB) -аас зөвшөөрөл авахад хангалттай хугацаа байхгүй бол 5 хоногийн дотор яаралтай эмчилгээ хийлгэхээр эмчид мэдэгдэж байх үедээ эмчилгээг IRB зөвшөөрөлгүйгээр эхлүүлж болно.)
• Энэрэнгүй хэрэглээ (Single Patient Access) - Амь насанд аюултай онцгой тохиолдлоос бусад тохиолдолд эмч эмийн шинэ хэрэглээний судалгааг бөглөх ёстой. Энэхүү програмыг FDA-д хүргүүлсний дараагаар FDA нь 30 хоногийн туршид өргөдлийг хянаж, хүлээн зөвшөөрөх, татгалзах шийдвэрийг гаргадаг. Ихэнх тохиолдолд шийдвэрийг эмчтэй аль болох хурдан хуваалцах хэрэгтэй.

(Энэ мэдээлэл цаг хугацаагаар өөрчлөгдөж байгаа учраас энэ зүйлийн хамгийн доод хэсэгт байгаа FDA-ийн эх сурвалжуудыг хамгийн сүүлийн үеийн мэдээлэлтэй танилцана уу.)

Өвчтөний мэддэг байх ёстой зүйл

Судлах эмийг хэрэглэх талаар бодож байгаа хэд хэдэн зүйл байдаг. Үүнд:

• Мансууруулах бодис (эсвэл процедур) нь ноцтой эрсдэлтэй байж болно.
• Мансууруулах бодис (эсвэл процедур) нь FDA-ээр батлагдаагүй тул судалгаанд хамрагдсан мансууруулах бодис стандарт эмнээс хавьгүй дээр юмуу, дорд байгаа эсэхийг мэддэггүй. Та мансууруулах бодисын нэмэлт ашиг тусыг хүлээн авдаггүй.
• Мансууруулах бодисын богино хугацааны гаж нөлөө ба урт хугацааны гаж нөлөө нь бүрэн мэдэхгүй хэвээр байна.

Эмч нарын мансууруулах бодисын мансууруулах бодисын хэрэглээ

Өрөвч нинжа эмийг хэрэглэх үед эмчилгээний өргөдөл, удирдамж, баримтжуулалтыг хэн хариуцах вэ гэдэг нь эмч таны эмчлэх эмч болно.

• Эмч эмч дээр тайлбарласан өргөдлийг бөглөх ёстой.
• Эмч эмч нь эмчилгээний протоколыг илгээх, эмчилгээний үр дүн, хураангуй, гаж нөлөө зэргийг тайлагнах үүрэгтэй.
• Эмч эмч нь эм үйлдвэрлэгч / хөгжүүлэгчээс эм авч, эмчилгээ хийсний дараа үлдсэн эмийг тооцох үүрэгтэй.
• Эмч эмч өвчтөний эмчилгээний туршид хяналт тавих, өвчтөнд мөрдөн байцаагчийн үүрэг рольтой холбоотой бүхий л удирдамж, үүргийг дагаж мөрдөх үүрэгтэй.

_{Эх сурвалж:}

_{National Cancer Institute. Мөрдөн байцаах эмэнд нэвтрэх. 08/04/09 шинэчлэгдсэн. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA). Өргөтгөсөн хандалт (Энэрэнгүй хэрэглээ). 02/09/16 шинэчлэгдсэн. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA). Өргөтгөсөн хандалт: Өвчтөний мэдээлэл. 03/03/16 шинэчлэгдсэн. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA). Өргөтгөсөн Хандалт: Эмч нарт зориулсан мэдээлэл. 12/15/15 шинэчлэгдсэн. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA). IDE Эрт / Өргөтгөсөн Хандалт. 03/26/15 шинэчлэгдсэн. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}