Шинэ эмчилгээг амлаж байна
Одоогийн байдлаар цистик фиброз (CF) эмчилгээ байхгүй ч судлаачид нэгийг олохын тулд шаргуу ажиллаж байна. Эрдэмтэд урьд өмнө хэзээ ч байгаагүйгээр ойрхон байдаг. Сүүлийн хэдэн арван жилийн туршид асар их судалгаа шинжилгээний үр дүнд хүний дундаж наслалт , амьдралын чанарыг эрс сайжруулснаар олон шинэ эм, эмчилгээг хөгжүүлэхэд хүргэсэн. Энэ бүхэн нь эмчилгээг хүргэж болох шинэ судалгаануудыг нээсэн.
Дараахь зүйлсийг судалж болох боломжит зарим эмчилгээ юм.
Генийн эмчилгээ
1989 онд цитик фиброз үүсгэдэг ген нь: CFTR генийг илрүүлсэн. Энэхүү ололт нь CF нийгэмлэгийн хувьд сэтгэл хөдөлгөм байсан юм. Олон хүн нээлт хийснээр генийн эмчилгээгээр эмчлэх боломжтой гэж үздэг.
Харамсалтай нь энэ нь одоохондоо хараахан болоогүй байгаа боловч хичээж чадахгүй байна. Генетикийн алдааг засахын тулд олон тооны судалгаа хийгдсэн боловч тэдгээрийн аль нь ч амжилтанд хүрээгүй. Генийн эмчилгээнд хамгийн том асуудал бол зассан генийг эсүүдэд үр дүнтэй шилжүүлэх вектор олох явдал юм.
Гэхдээ генийн эмчилгээний найдвар байж болно. 2009 оны 7-р сард Chapel Hill дахь Хойд Каролинагийн их сургуулийн судлаачдын баг уушгины лабораторийн дээжинд генийг шилжүүлэх вектор болгон нийтлэг хүйтэн вирүс ашиглан маш сайн үр дүн гарсан байна. Судалгааны баг нь хүйтэн вирусыг сулруулж, цистик фиброз бүхий хүмүүст эмчилгээ хийж болно.
VX-770
VX-770 нь G551D мутацийн дор хаяж нэг хуулбартай цистик фиброз бүхий хүмүүст Vertex Pharmaceuticals-ийг туршиж үздэг эм юм. Энэ эм нь CFTR генийн согогийг зорилтот түвшинд хүрч, хлоридын сувгийг нээх чадварыг сэргээж чадна.
Генийн эмчилгээнээс ялгаатай нь VX-770 нь генийн алдааг орлож чадахгүй. Харин хэрэв амжилттай бол VX-770 одоо байгаа генийн асуудлыг засах болно.
VX-809
VX-809 нь ΔF508-CFTR-ийн мутаци гэсэн хоёр хуулбарыг агуулсан Vertex Pharmaceuticals-ийн өөр нэг эм юм. Энэ нь VX-770-тэй ижил төстэй бөгөөд эс давстай давхрагуудыг зөв дамжуулж чадах боловч энэ нь бага зэрэг ялгаатай юм. Судлаачдын үзэж байгаагаар VX-809 нь хлоридын сувгийг нээж, CFTR уураг нь амьсгалын замын эсийн мембран дээр зохих байранд нь шилжүүлэн нээнэ.
Miglustat
Miglustat нь Actelion Pharmaceutical-ээс үйлдвэрлэсэн эмийг өөр нөхцөлд хэрэглэж байгаа боловч одоо ΔF508-CFTR-ийн мутацийн хоёр хувийг агуулсан цистийн фиброз бүхий хүмүүст ашиглагдаж байна. Судалгаа нь бага (зєвхєн 15 хїнээс бїрддэг) боловч їр дїн нь їр дїнтэй байна. Miglustat нь CFTR-ийн гэмтэлийг багасгаж, эсийн хэвийн үйл ажиллагааг сэргээж чаддаг.
Аталүрэн
PTC124 гэж нэрлэгддэг Аталуреныг PTC Therapeutics-ээр судалж байна. Дутагдаагүй мутаци нь "CREAM" генийн хэвийн кодонд "хоосон" гэсэн код байдаг.
Дутагдашгүй код нь зогсоох тэмдэгтэй адил үйлдэл хийснээр эс дараа нь ямар нэгэн кодыг уншихаас сэргийлдэг. Ataluren нь зогсоох тэмдгийг үл тоомсорлож, дараа нь гарч ирсэн кодыг уншиж, эсийн хэвийн үйл ажиллагааг сэргээхэд тусалдаг тул энэ асуудлыг засаж залруулах чадвартай байж болно.
Эх сурвалж:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "CF Амьсгалын эм эпител эсийг оношлох нь Miglustat CF-ийн бус фенотиптэй адилыг хэрэглэдэг". Амьсгалын гар, молекул биологийн талаархи Америкийн сэтгүүл . 2009 оны 8 сар.
> Cystic Fibrosis Foundation. 2009 оны 6-р сар. Эм бэлдмэлийг хөгжүүлэх хоолой. 2009 оны 7-р сарын 24.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, нар. 2009 "Гадаргын эпител эсийн CFTR хүргэлтэнд 25% -ийг хүн амын цист, фиброзын амьсгалын замын эпителиумд хүргэдэг. PLOS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 2009 оны 7-р сарын 24.