Мансууруулах хоолойн шугам хоолой нь янз бүрийн эмийн компаниудын аль нэг цагт хөгжиж байгаа бүлэг эмнээс бүрддэг. Ус дамжуулах хоолойн эм нь үндсэн дөрвөн үе шатыг дамжиж байна: нээлт, клиникийн өмнөх, эмнэлзүйн туршилт, маркетинг (зөвшөөрсний дараа тохиолддог).
Янз бүрийн нөхцөлд өнөөдөр АНУ-д зөвхөн 5000 орчим эм бэлдмэл байдаг.
Судлаачид шаардлагагүй хэрэгцээтэй өвчтөнүүдийн эмийг хөгжүүлэхийг эрмэлздэг. Фарма (АНУ-ын Эмийн Судалгаа, Үйлдвэрлэгч), "2014 онд АНУ-ын Хүнс, Эмийн Агентлаг (FDA) олон төрлийн өвчинд нэрвэгдсэн 51 шинэ эмийг баталж, дөчин нэг нь Эмийн Төв Үнэлгээ ба судалгаа (CDER) 1996 оноос хойш хамгийн өндөр тоо юм. CDER-ийн зөвшөөрлөөр 41 хувь нь анагаах ухааны нэгдүгээр зэрэглэлийн эмнэлгүүд гэж тодорхойлсон бөгөөд энэ нь эмчилгээний нөхцлийг эмчлэх өвөрмөц механизмтай байдаг. бусад батлагдсан эм. "
Үе мөчний үений үрэвслийн эмийг боловсруулах
1998 оноос эхлэн Enbrel (etanercept) нь ревматойд артриттай зах зээлд худалдаалагдаж буй биологийн эмийн анхны биологи юм . Биологийн DMARD (биологийн эмгэг нь хэрэх өвчний эсрэг эмийг өөрчлөх) өвчний улмаас амьдарч буй хүмүүст эмчилгээний орчинг өөрчилсөн. Ревматоид артриттай холбоотой өвөрмөц молекулууд ба эсүүдийг чиглүүлэх замаар JAK инсулинууд гэж нэрлэгддэг биологийн DMARDs болон шинэ DMARDs нь олон өвчтөнүүдийн тавилан сайжирч, зарим өвчтөнд клиник арилгаж чадсан.
Enbrel-ийн зөвшөөрлийн дараа хэд хэдэн биологийн DMARD-г баталж, зах зээлд гаргадаг. Enbrel бол TNF-ийн дарангуйлагч юм. TNF-ийн дарангуйлагчдын бусад жишээнүүд нь Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol), болон Simponi (golimumab) юм. 2012 онд XAKjanz (tofacitinib) гэж нэрлэгдэх JAK-ийн саатуулагчийг баталсан.
DMARD-ууд илүү хөгжиж байна.
Биологийн DMARD нь том молекул уураг юм. JAK ингибитор нь жижиг молекул уураг бөгөөд амаар амаар хийдэг.
2014 онд ФХУ-ын мэдээгээр 92 эмийн булчингийн өвчин, нөхцөл байдлын өөр өөр үе шатанд хөгжлийн дүн шинжилгээ хийсэн байна. Эдгээрийн 55 нь ревматойд артрит эмчлэхэд зориулж боловсруулагдсан байна. Энэ нь бидний анхаарлын төвд байгаа 3-р шатны эмнэлзүйн туршилтанд хүрэх эм юм. 3-р шатны туршилт нь ихэвчлэн 1000 гаруй өвчтөнийг аюулгүй ажиллагаа, үр дүнтэй байдлыг баталгаажуулахад оршино. Үр дүнг FDA-д эмийн эцсийн баталгаанд өгнө.
Ус дамжуулах хоолойд юу байдаг вэ?
Baricitinib нь Eli Eli Lilly-ийн тусламжтайгаар JAK-ийн дарангуйлагч юм. Хэрвээ батлагдсан бол Барикитинб нь JAK-ийн 2 дахь дарангуйлагчийг батална. Baricitinib нь JAK1 болон JAK2 блокуудыг блоклодог. JAK-ийн дарангуйлагч эмчилгээ нь насанд хүрэгсдэд хүнд хэлбэрийн ревматоид артриттай, хүнд метотрексатын эмчилгээнд хангалтгүй хариу өгсөн, эсвэл метотрексатыг тэсвэрлэх чадваргүй хүмүүст зориулагдсан болно. Baricitinib 65% -ийн магадлалтай байгаа гэж нэг шинжээч үзэж байна. Хэрвээ батлагдсан бол үнийг нь харгалзан Xeljanz өрсөлдөгчидтэй өрсөлдөх чадвартай байх болно.
Sarilumab нь Sanofi / Regeneron-ийн боловсруулсан IL-6 саатуулагч юм. Sarilumab-д хэд хэдэн 3 шатны туршилт явагдаж байна. Нэг туршилтаар нэг ширхэг метилрексат нь метотрексатаас илүү хүнд ревматоид артрит бүхий өвчтөнүүдэд илүү үр дүнтэй байсан бөгөөд аюулгүй байдлын талаархи ойлголтгүй байсан. Хэрэв энэхүү эмийг батлагдсан бол өөр IL-6 саатуулагч, Actemra (tocilizumab) өрсөлдөх болно.
Secukinumab бол Novartis Pharmaceuticals-ээр IL-17 саатуулагчийг боловсруулсан юм. Secucinumab нь ревматойд артриттай өвчтөнүүдэд TNF-ийн дарангуйлагчидтай харьцуулахад хангалтгүй хариу урвал эсвэл TNF-ийн дарангуйлагчтай эмчилгээг тэсвэрлэх чадваргүй хүмүүст зориулагдсан болно.
Одоогоор IL-17-ийн үрэвсэлт эмгэг бүхий эмүүд байхгүй байна.
Жонсон & Жонсоны сэхээтабабын эмийн өөр нэг хүлээгдэж буй эм нь 2017 оны 9-р сард FDA-ыг хүлээн зөвшөөрөөгүй байна. Энэ нь ACTEMRA (IL-6) -ын замыг үрэвслийг бууруулахад тусалдаг. Гэсэн хэдий ч FDA нь FDA-ийн зөвлөх хорооны зөвлөмжид тусгасан эмчилгээ, плацебо бүхий өвчтөнүүдийн үхлийн тоог "тэнцвэргүй байдал" хэмээн нэрлэжээ.
Биосимилар
Хөгжилд цөөн хэдэн биосимилар бий. Amgen нь Humira-ийн биосимилит ABP 501-ийг хөгжүүлж байна. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals нь BI 695500 Rituxan (rituximab) биосимилиар хөгжиж байна. Coherus Biosciences нь CHS-0214 Enbrel биосимилиар хөгжиж байна. Биоэримиллын бүтээгдэхүүнийг анхны мансууруулах бодисын дүйцүүлэх эквивалент, түүнчлэн биосимилазын FDA-ийн батлах үйл явцын талаархи санаа зовоож байна.
Эх сурвалж:
> FDA товч танилцуулга. Артрит Зөвлөх хорооны хурал.
> PhRMA.2015 Хувийн мэдээлэл Биофарацын судалгааны салбар.
> Регерерон, Санофи нар 3-р шатны үндсэн үйл ажиллагааны үр дүнг харуулсан. 2015 оны 11-р сарын 8
> Ревматойд үений артрит (RA) Шинэ эмийн шугам хоолой. 2014 оны 12-р сарын 11