2015 оны 7-р сард FDA нь зүрхний дутагдлын эмчилгээнд шинэ эмийн эмч (Novartis) -ийг баталсан. Энд Entresto-ийн тухай уншиж болно.
Энэ шинэ эмийн төлөө сэтгэл түгшээсэн сэтгэл зүрхний дутагдлын мэргэжилтэнгүүдийн дунд их байдаг бөгөөд сайн шалтгаантай. Томоохон эмнэлзүйн туршилт (PARADIGM-HF), Entresto нь зүрхний дутагдалтай өвчтөнүүдэд эмчилгээний гол тулгуур болох эналаприлаас илүү үр дүнтэй байдаг.
Entresto бол ARNI ангийн эмийн эхнийх нь юм. Эдгээр эмүүд нь ННХ-ийн саатуулагч (энэ тохиолдолд, валсартан), нинжрилинин дарангуйлагчтай (sacubitril) агуулдаг. Неприлинин дарангуйлах нь ARNI эмийн шинэ шинж чанар юм.
Зүрхний дутагдалтай өвчтөнд энзментийн neptrilysin сааталд орох үед natriuretic пептидийн цусны түвшин нэмэгдэнэ. Учир нь natriumuretic пептид нь зүрхний дутагдлын үед ашигтай байж болох юм. Судлаачид Entresto зэрэг эмүүд энэ нөхцөлд байгаа өвчтөнүүдийн үр дүнг сайжруулах боломжтой гэж үздэг. PARADIGM-HF судалгааны үр дүн судлаачид зөв байсан гэдгийг харуулсан.
Неприлейн дарангуйлал руу уруудаж байна уу?
Entresto PARADIGM-HF туршилтын үр дүнтэй бөгөөд аюулгүй байдалтай байсан ч урт хугацааны neprilysin хориглох талаар мэдэхгүй цөөн зүйл байна.
Неприлинин нь natriuretic пептидийн түвшинг багасгахын зэрэгцээ олон үйлдэлтэй бөгөөд зарим үйлдлүүд нь ашигтай байж болох юм.
Нинрильинийг дарангуйлах нь ерөнхийдөө сайн зүйл биш байж болох юм.
Ялангуяа, neprilysin нь Альцхаймерын өвчин , амиолоидоз , мөн түрүү булчирхайн хорт хавдартай холбоотой уураг зэрэг биеийн доторхи хүсээгүй уургийг хуримтлуулдаг. Үнэн хэрэгтээ судлаачид эмийн идэвхитэй үйл ажиллагаа явуулж байгаа эмийг идэвхитэй эрэлхийлж байна. Иймэрхүү нөхцөлд эмчлэх эсвэл урьдчилан сэргийлэх боломжтой гэж найдаж байна.
Тиймээс PARADIGM-HF шинжилгээнд Entresto-тэй холбоотой хэд хэдэн ноцтой гаж нөлөө илэрч байгаа хэдий ч эмийн эмчилгээнд хамаатай урт хугацааны үр дагавар байж болох юм.
Миний хувьд Entresto-ийн судалгаагүй архаг nervrilysin саад болох сөрөг үр дагаврын тухай дурддаг (Судлаачид эсвэл Novartis гэх мэт) дурдах боломжтой болсон. Тиймээс би Novartis-тэй холбоо тогтоохын тулд компаний нотолгоо, нэг арга зам байгаа эсэхийг асууж, Entresto-г хэрэглэснээр Alzheimer, amyloidosis, түрүү булчирхайн хорт хавдар гэх мэт өвчний эрсдэлд нөлөөлж болох юм.
Novartis хариултууд:
Хэдэн хоногийн дараа уг компани шинжээчидтэй зөвлөлдсөний дараа би энэ шийдвэрийг Novartis-аас авсан. Энд бүрэн байна:
"Neprilysin нь дотроо олон тооны процедуруудад оролцдог ба эндогенсусны пептидийг янз бүрийн аргаар задалдаг бөгөөд эдгээр нь зүрхний дутагдалтай өвчтөнүүдэд үр дүнтэй нөлөө үзүүлдэг. Неприлинин нь олон ферментийг эвдэх Amyloid бета уурагыг доошлуулах PARADIGM-HF-ийн хөгжлийн хөтөлбөрийн 10,000 гаруй өвчтөнд амитозидоз, Альцгеймерийн эсвэл түрүү булчирхайн хорт хавдартай холбоотой ямар нэг сөрөг үр дагавар байхгүй, зүрхний дутагдал бүхий өвчтөнүүд 50 байдаг Хамгийн сүүлийн үеийн эмчилгээний эмчилгээ хийлгэсэн боловч нас баралтын түвшин нь 5 жилээр их тохиолддог ба ихэнх нь хорт хавдартай харьцуулахад нас баралт өндөр байдаг.
Энэ хариултын талаар би хэдэн зүйлийг цочирдсон. Нэгдүгээрт, компани хариу өгөхөд бэлэн биш байсан (миний мэдэрч байгаа зүйл) бол маш тодорхой, чухал асуулт юм.
Цаашилбал, компани нь бусад төрлийн ноцтой өвчнүүдийг улам дордуулж болзошгүй эрсдлийг үгүйсгэхгүй. Тэдний судалгаагаар ийм муудаж байгааг нотолж чадахгүй байгаа нь анхаарал татаж байгаа боловч Entresto-тэй харьцуулсан судалгаа харьцангуй богино байсан бөгөөд Entresto-тэй өвчтнүүдийг ялангуяа амилеозоз, Альцхаймер, түрүү булчирхайн хорт хавдартай харьцуулахад ажиглагдсангүй нь тодорхой байна. .
Эцэст нь хэлэхэд, компаний зүгээс зүрхний дутагдал нь эдгээр эмгэгийг үүсгэж, улам муудсан байсан ч энэ нь тийм ч муу нөхцөл биш гэдгийг харуулж байна.
Энэ нь тодорхой шүүмжлэл юм. Эрсдэлийг эрсдэлтэй гэж үнэлдэг өвчтөн өөрийгөө эрсдэл ба ашиг тусын талаархи өөрийн үнэлгээ зэргээс хамаарна. Мэдээжийн хэрэг, бүх эрсдлийг үгүйсгэхгүй бол үүнийг хийхэд хэцүү үнэлгээ юм.
Доод шугам
Entresto нь зүрхний дутагдалтай өвчтөнд шахмал эм болж чаддаг бөгөөд энэ нь ихээхэн ашиглалттай байх болно. Энэ нь зүрхний дутагдалтай өвчтөнд удаан хугацаагаар амьдрах, цөөн шинж тэмдэгтэй өвчтөнд туслах болно.
Гэвч энэ нь ялангуяа Entresto нь блокбаст мансууруулах эмийн үйлдвэрлэлийн хэрэгсэл болж байгаа тул олон тооны өвчтөн анх удаа хориглолтыг хориглодог тул Novartis (мөн FDA) нь маркетингийн дараах сургалтыг хийхэд маш чухал байх болно. Ямар нэгэн "гэнэтийн" гаж нөлөө нь аль болох түргэн тодорхойлогдож, тодорхойлогддог.
Эх сурвалж:
McMurray JJV, Packer M, Desai AS, нар. Angiotensin-neprilysin дарангуйлал нь зүрхний дутагдлын үед enalapril. N Engl J Med 2014; DOI: 10.156 / NEJMoa1409077.
Жессуп Неприльсиныг дарангуйлах нь зүрхний дутагдлын шинэ эмчилгээ юм. N Engl J Med 2014; DOI: 10.1056 / NEJMe1409898.